A luta pelo acesso a tratamentos inovadores para pessoas com talassemia no Brasil é marcada por anos de esforço coletivo, mobilização social e dedicação de pacientes, familiares, profissionais de saúde e organizações da sociedade civil. Nesse contexto, a participação da Abrasta – Associação Brasileira de Talassemia no processo de avaliação do luspatercepte para o tratamento da beta-talassemia dependente de transfusão no Sistema Único de Saúde (SUS) representa mais um capítulo dessa trajetória de advocacy em defesa da vida e da dignidade das pessoas que convivem com essa doença rara.
A talassemia é uma condição genética crônica e ultra rara no Brasil. Pacientes com beta-talassemia dependem de transfusão de sangue e na maioria dos casos, recebem essas transfusões a cada 15 – 20 dias ao longo de toda a vida. Além de realizar tratamento contínuo para controlar a sobrecarga de ferro, exames de monitoramento e acompanhamento multiprofissional.
Apesar da gravidade da doença, a talassemia ainda permanece pouco conhecida e frequentemente negligenciada nas políticas públicas de saúde, o que faz com que muitos pacientes enfrentem barreiras significativas no acesso ao cuidado adequado.
Foi levando essa realidade que o paciente Eduardo Maercio Fróes, presidente da Abrasta e pessoa que vive com beta-talassemia maior, participou da perspectiva do paciente na reunião 147ª realizada no dia 08/12/2025 da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).
Em sua fala, ele compartilhou não apenas sua experiência pessoal com décadas de transfusões regulares e suas consequências, como sobrecarga de ferro, fadiga constante, complicações ósseas e hepáticas e impacto emocional, mas também a realidade de centenas de pacientes espalhados por diferentes regiões do Brasil.
Nos últimos anos, o avanço da ciência trouxe novas perspectivas terapêuticas. Entre elas está o luspatercepte, a primeira terapia aprovada no Brasil com mecanismo de ação voltado à modulação da eritropoiese ineficaz na beta-talassemia dependente de transfusão. A medicação atua como terapia adjuvante ao melhor tratamento de suporte, com o objetivo de reduzir a carga transfusional e melhorar os níveis de hemoglobina.
Os benefícios clínicos desse tratamento já foram demonstrados em estudos científicos robustos, como o estudo de fase III BELIEVE, o maior já realizado em adultos com beta-talassemia dependente de transfusão. Nesse estudo, pacientes tratados com luspatercepte associado ao tratamento de suporte apresentaram reduções significativas na necessidade de transfusões, com aproximadamente 21% alcançando redução de pelo menos 33% da carga transfusional e cerca de 17% obtendo redução igual ou superior a 50%.
Também foram observados casos de independência transfusional temporária, além de melhorias em indicadores relacionados à sobrecarga de ferro e benefícios sustentados nos níveis de hemoglobina. Esses resultados evidenciam o potencial da terapia para reduzir o fardo clínico e psicossocial imposto pela dependência transfusional contínua.
Diante desse cenário, a Abrasta atuou ativamente para garantir que a voz dos pacientes fosse ouvida durante o processo de avaliação da tecnologia pela Conitec. Promovendo uma importante mobilização em sua rede de pacientes, familiares, cuidadores e profissionais de saúde, incentivando a participação na Consulta Pública nº 103/2025, aberta para avaliar a incorporação do luspatercepte no SUS.
As consultas públicas são instrumentos fundamentais de participação social, permitindo que a sociedade contribua com evidências, experiências e perspectivas que ajudam a orientar decisões sobre políticas públicas de saúde.
Nesse sentido, a mobilização promovida pela Abrasta buscou ampliar a participação de pessoas diretamente impactadas pela doença, reforçando a importância do acesso a terapias que possam reduzir a dependência transfusional e melhorar a qualidade de vida.
Reconhecendo a relevância do tema e o impacto direto sobre a vida de pacientes com talassemia em todo o país, a Abrasta solicitou formalmente à Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (SCTIE) do Ministério da Saúde a realização de uma audiência pública para aprofundar o debate sobre o tema e permitir uma escuta mais ampla da comunidade de pacientes, especialistas e sociedade civil. No entanto, apesar da solicitação, não houve retorno do Ministério da Saúde sobre o pedido de audiência pública dentro do prazo do processo decisório.
E mesmo diante de todo o esforço proferido pela Abrasta, em 11 de março de 2026, foi publicada no Diário Oficial da União a Portaria nº 15/2026 da SCTIE, tornando pública a decisão de não incorporar o luspatercepte ao SUS para o tratamento de pacientes adultos com anemia dependente de transfusão associada à beta-talassemia.
Trata-se de uma decisão que contraria as expectativas e necessidades de muitos pacientes que convivem diariamente com o peso das transfusões frequentes e das complicações associadas à doença.
Ainda assim, essa decisão não encerra a mobilização da comunidade, reafirmamos nosso compromisso de continuar atuando na defesa do direito ao cuidado integral, equitativo e atualizado para pessoas com talassemia e outras doenças raras no Brasil. Seguimos avaliando as possibilidades de interposição de recurso administrativo e outras estratégias de advocacy e políticas públicas que possam contribuir para ampliar o acesso a tratamentos eficazes no SUS.
A história da talassemia no Brasil é, acima de tudo, uma história de resistência, informação e mobilização. Cada passo dado, seja na participação em consultas públicas, no diálogo com gestores ou na mobilização da comunidade, representa a busca por um sistema de saúde mais justo, que reconheça as necessidades das pessoas com doenças raras e garanta a elas o direito de viver com mais saúde, dignidade e esperança.
Área de Políticas Públicas e Advocacy
