Mitapivate é nova molécula em estudo clínico para as talassemias

Objetivo é avaliar eficácia e segurança do medicamento

Alguns centros de tratamento do Brasil, como o Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto, realizaram estudo clínico de fase 3 com pacientes de talassemia alfa e beta dependentes e não dependentes de transfusão sanguínea.

O medicamento que terá a segurança e eficácia avaliadas é o Mitapivate (Pyrukynd®, marca registrada nos Estados Unidos), um ativador da piruvato quinase, enzima responsável por gerar energia para as hemácias.

A pesquisa feita com os pacientes acima de 18  anos, que recebem transfusão regularmente, visa entender se este tratamento poderá potencialmente diminuir a quantidade de bolsas de sangue infundidas e, possivelmente, espaçar o tempo entre as transfusões. Já o estudo feito com pacientes não transfundidos regularmente objetiva avaliar se o medicamento aumenta os níveis de hemoglobina.

Os pacientes do mundo todo foram separados em dois grupos:

– Participantes que vão utilizar o Mitapivate 100 miligramas, de maneira oral, duas vezes ao dia.

– Participantes que vão receber placebo, substância que não tem efeito químico, pela mesma quantidade de tempo.

Importante pontuar também que nem paciente, nem médico, sabem se está sendo aplicado o medicamento ou o placebo, para evitar influências no resultado.

Ao final do estudo, de acordo com a Recomendação Nº 036, de 9 de agosto de 2018,  do Conselho Nacional de Saúde, os participantes da pesquisa que se beneficiaram do novo medicamento em um estudo devem ter assegurado, pelo patrocinador, o fornecimento desse medicamento, de forma gratuita, pelo tempo que for
necessário.

Estima-se que os primeiros resultados serão divulgados em junho de 2024. Ficaremos atentos!

Para ver as informações completas, clique aqui.

O que é uma pesquisa clínica?

Também chamada por estudo clínico ou ensaio clínico, seu objetivo é avaliar novas moléculas, ou já existente, em seres humanos. A participação é segura e crucial para que novas opções terapêuticas cheguem trazendo esperança e diferentes possibilidades de tratamento.