Os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) são documentos essenciais para a saúde, uma vez que estabelecem diretrizes específicas para o diagnóstico, tratamento e acompanhamento de diversas doenças.
No universo das doenças raras, como a talassemia, a atualização regular desses protocolos se torna crucial para garantir o acesso ao melhor cuidado aos pacientes, de modo a buscar a padronização das abordagens terapêuticas e a garantia dos princípios do Sistema Único de Saúde (SUS), integralidade, universalidade e equidade (acesso igualitário). Contudo, a talassemia não tem um PCDT único, estando contemplada em dois principais documentos: Doença Falciforme e Sobrecarga de Ferro.
No Brasil, segundo o banco de dados da Abrasta, em janeiro de 2024, estão cadastradas aproximadamente 802 pessoas com talassemia maior ou intermédia, considerando crianças, adultos e idosos. Deste total, cerca de 203 são adultos com talassemia intermédia e 286 adultos com talassemia maior.
A talassemia, uma condição genética que afeta a produção de hemoglobina, demanda cuidados específicos e personalizados. É por meio dos PCDT que os profissionais de saúde e gestores em saúde encontram as diretrizes necessárias para oferecer um tratamento eficaz e seguro aos pacientes, estabelecem critérios claros para o diagnóstico, indicando os exames necessários e os parâmetros para identificar a condição. Além disso, esses protocolos fornecem informações detalhadas sobre as opções de tratamento, incluindo medicamentos e outras terapias, com doses adequadas e mecanismos para monitoramento clínico.
É muito importante a atualização desses protocolos sempre que necessário, para garantir o acesso aos novos medicamentos incorporados nos sistemas de saúde, bem como a adaptação frente a novas abordagens clínicas. Os PCDT baseiam-se em evidências científicas, considerando critérios de eficácia, segurança, efetividade e custo-efetividade das tecnologias recomendadas. Isso deveria garantir que os pacientes recebessem o tratamento mais atualizado e alinhado com as melhores práticas médicas, contudo sabe-se que existem inúmeras dificuldades de acesso às pessoas com beta-talassemia.
Esses documentos são elaborados e atualizados pelo Ministério da Saúde, por meio da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC). Eles estão disponíveis no site do MS e são de fácil acesso. Vale ressaltar que, no âmbito do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, os medicamentos são dispensados apenas aos pacientes que atendem aos critérios estabelecidos nos PCDT.
A Abrasta, comprometida com a defesa dos interesses das pessoas com talassemia, por meio de sua atuação em advocacy, se engaja nas discussões que visam atualizar tais documentos, além de reivindicar junto às instâncias competentes que os PCDT sejam de fato seguidos e cumpridos.
Isso não apenas assegura o acesso a tratamentos adequados, mas também contribui para a promoção do uso racional de medicamentos, otimizando os recursos e garantindo um cuidado eficiente e humanizado para os pacientes com talassemia.
