Curar-se da talassemia maior é um dos grandes desejos dos que realizam o tratamento e na década de 80 o transplante de medula óssea (TMO), hoje chamado de transplante de células tronco hematopoéticas, veio como uma importante opção para essa conquista.
A medula óssea é um tecido líquido que ocupa o interior dos ossos e nela são produzidos os componentes do sangue. Quando é realizado um transplante, as células doentes são substituídas por células saudáveis.
O transplante pode ser autólogo, quando as células são do próprio paciente, e alogênico, quando as células vêm de um doador 100% compatível. Também é possível realizar o transplante com o sangue de cordão umbilical.
Para as pessoas com talassemia maior só é possível realizar o transplante a partir de um doador (alogênico ou sangue de cordão umbilical). Mas encontrar alguém com tamanha compatibilidade, infelizmente, é difícil, devido à miscigenação entre as etnias no Brasil. A primeira busca acontece na família, mas as chances de se achar um doador totalmente compatível são de 25% entre irmãos. Vale lembrar que às vezes o irmão/irmã também pode ter a talassemia maior, inviabilizando o transplante. O irmão/irmã tem que ser normal em termos do gene da talassemia ou ter talassemia menor.
O transplante de células‑tronco hematopoiéticas tem riscos inerentes ao procedimento que devem ser conversados entre o médico, o paciente e seus familiares.
O transplante alogênico não aparentado (não irmãos) está associado a uma maior taxa de mortalidade, a rejeição e GVHD (doença do enxerto contra hospedeiro), enquanto o transplante aparentado haploidêntico (entre irmãos) tem resultados cada vez mais promissores mas a quelação de ferro adequada tem papel crucial nos resultados terapêuticos de qualquer transplante de medula a ser realizado em pessoas com talassemia.
O transplante alogênico aparentado é regulamentado no Brasil pela Portaria GM/MS, de 21 de outubro de 2009, indicando o transplante para a talassemia maior nos pacientes menores de 15 anos com tamanho do fígado até dois centímetros, sem fibrose hepática e tratados adequadamente com quelante de ferro.
A queda de cabelo também costuma acontecer, pois a quimioterapia atinge as células malignas e também as saudáveis, em especial as que se multiplicam com mais rapidez, como os folículos pilosos, responsáveis pelo crescimento dos cabelos. Nessa fase, busque por alternativas como lenços, bonés, chapéus ou perucas, caso se sinta mais à vontade.
A baixa imunidade, comum a esta fase do tratamento, pode facilitar o surgimento das infecções. A febre é o aviso de que um processo infeccioso está começando, então não deixe de procurar o médico. Se for necessário, medicamentos serão administrados. Mas com pequenos cuidados, como lavar as mãos com frequência, é possível evitar que essas temidas infecções apareçam.
É um processo de preparo para o recebimento da medula óssea do doador. O paciente será submetido a um regime de quimioterapia com o intuito de destruir a medula óssea do próprio paciente e de reduzir a imunidade para que seja evitada a rejeição.
Em seguida, as células-tronco doadas serão infundidas no paciente, com a finalidade de reconstituir a fabricação das células saudáveis. O procedimento se parece com uma “transfusão de sangue”. A nova medula óssea fica em uma bolsa. No caso de medula previamente congelada utiliza-se um líquido conservante, que também pode causar alguns desconfortos, como náusea, vômitos, sensação de calor e formigamento. Mas o paciente será monitorado a todo momento.
Normalmente, o paciente permanece internado por mais de 15 dias, para o acompanhamento da evolução no tratamento.
Esta fase é conhecida como aplasia medular, devido à queda do número de todas as células do sangue. Neste período, o paciente fica mais predisposto a infecções e passa a receber inúmeros antibióticos, além de medicamentos que estimulam a produção dos glóbulos brancos (que combatem as bactérias e vírus). Ele também pode apresentar hemorragias devido à baixa das plaquetas, e anemia pela diminuição da produção dos glóbulos vermelhos. Por este motivo pode receber transfusão de plaquetas e/ou hemácias. Neste momento é muito importante:
Quando a medula óssea começa a funcionar novamente (geralmente em torno de 2-4 semanas após a infusão) pode-se dizer que houve a pega da medula, ou seja, o transplante obteve sucesso e a medula passou a funcionar perfeitamente. Ainda assim, o monitoramento médico continua sendo essencial, pois mesmo após um ano de procedimento, pode vir a aparecer alguma complicação tardia.
Neste momento, o paciente estará sob uso de medicamentos imunossupressores para evitar a rejeição, portanto ainda poderá apresentar sintomas de infecção como febre, calafrios, mal-estar, tosse e alterações urinárias. Mas é a doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) o que mais preocupa. Isto porque a nova medula óssea, provinda do doador, passa a reconhecer os órgãos do paciente como estranhos e, automaticamente, iniciam um ataque contra eles. São dois os tipos de doença do enxerto contra o hospedeiro:
Ocorre geralmente nos primeiros três meses após o procedimento. Pele, intestino e fígado são os órgãos mais frequentemente acometidos. Pode causar manchas vermelhas nas mãos, pés e rosto; manchas espalhadas pelo corpo; erupções na pele; febre; diarreia; dores abdominais; icterícia (coloração amarelada da pele e mucosas devido alterações no fígado)
Em geral, ocorre após 3-4 meses do transplante e pode durar anos. Os principais órgãos acometidos são pele, mucosas, articulações e pulmão. Seus principais sintomas são lesões, enrijecimento e escurecimento da pele, coceira pelo corpo, boca seca e sensível, olhos secos e secura vaginal.
Deve-se lembrar que cada pessoa com talassemia maior será avaliada de maneira individual e somente o médico poderá dizer se o transplante pode ou não ser realizado.
Existem medicamentos que podem corrigir a hematopoiese inadequada que as pessoas com talassemia intermediaria e maior apresentam. Eles promovem o amadurecimento das células jovens e com isso melhora a produção da hemoglobina. O medicamento registrado no país chama-se Luspatercept (Reblozil) de uso subcutâneo a cada 3 semanas a ser aplicado em hospital. O objetivo é reduzir a necessidade de transfusão e consequentemente a sobrecarga de ferro. Pode ser usado em pessoas com talassemia maior ou intermediaria. Ainda não é disponibilizado pelo SUS.
Existem estudos em andamento com medicações que buscam substituir a transfusão, no caso da talassemia intermediaria, ou espaçar as transfusões, reduzindo a carga transfusional, no caso das talassemia maior. São medicamentos por via oral e aguardamos os resultados destes estudos.
Outro tratamento aguardado com muita expectativa pela comunidade médica e pelas pessoas com talassemia e seus familiares é a terapia genica.
Inicialmente o objetivo era corrigir o defeito no gene acometido através de introdução de um vetor viral (como se fosse um carrinho que carregaria a correção da mutação) com o material genético do indivíduo corrigido e a ser infundido depois. Foram feitos vários estudos clínicos com um monitoramento muito rigoroso e frequente ,mas ainda não se tem disponível esta terapia fora de estudos clínicos.
Por outro lado, está se buscando alternativas de terapia genica e uma delas é por edição do gene mutado, cortando-se o local onde o gene está mutado. Esta técnica ainda está incipiente ,mas em modelos animais e estudos de fase I tem resultados muito promissores.
Iremos continuar a te explicar tudo sobre a talassemia incluindo tratamentos, subtipos da talassemia beta, transplante de medula, como viver bem com a talassemia, e muitas outras questões.
This website uses cookies.